無害病毒直接注入胎兒大腦,激進基因療法正在挑戰毀滅性疾病

對于神經發育障礙 , 在嬰兒出生前進行基因治療干預 , 或許是最佳時間應該做的事情 。 如今 , 科學家們正在開發一種激進的基因療法 , 通過修補子宮內胎兒大腦的錯誤突變 , 以治愈一種毀滅性的醫學疾病——天使人綜合癥(Angelman syndrome) 。

這種以前從未嘗試過的治療方法 , 需要醫生將一種無害病毒注射到胎兒發育中的大腦 , 通過 CRISPR 工具為胎兒神經元提供一套能夠糾正遺傳缺陷的分子 , 從而“糾正”關鍵基因 。 相關實驗表明 , 當胎兒大腦處于發育的孕中期階段時 , 該基因療法能夠取得最佳的治療效果 。

北卡羅來納大學的神經生物學家 Mark Zylka 說:“我們認為這可以提供一種治療方法 , 注射的時機也決定了能否治愈 。 ”



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